生物技术的囊性纤维化治疗潜力远未结束

Vertex Pharmaceuticals (纳斯达克股票代码：VRTX)通过推出其最新的双重组合囊性纤维化药物Symdeko继续向更高的收入迈进，因为生物技术等待其尚未命名的三重组合的下一个主要增长拐点。

Vertex Pharmaceuticals本季度发生了什么?

Symdeko的销售额带动了收入同比增长的大部分。管理层还指出，德国的发布是“一个强劲的开端”，其国际销售额为3200万美元，主要来自该国。

Symdeko的国际发布继续由澳大利亚药物福利咨询委员会最近提出的该药物推荐。

Vertex老药的销售额同比下降。Kalydeco略有下降--2.4亿美元，而去年同期为2.5亿美元。Orkambi的销售额下降了2.93亿美元，而后者为3.54亿美元 - 但这是因为一些患者从Orkambi转到Symdeko。

GAAP每股收益包括税收，但这是一项非现金收费，因为Vertex仍在努力解决其无法盈利时的净运营亏损。该公司在本季度为其库房增加了3亿多美元。

今年3月，Vertex发布了三联组合的临床试验数据，该组合将VX-445添加到另外两种药物 - tezacaftor和ivacaftor中 - 这与使用VX-659的三联组合的结果非常相似。缺乏差异化导致公司等待两种组合的24周长期数据，然后决定将哪种三联组合提交给食品和药物管理局。

管理层必须说什么

首席执行官杰弗里·马克·莱顿(Jeffrey Marc Leiden) 强调，公司的销售额应该从三联组合中获得多少，因为它将大约一半的囊性纤维化(CF)患者治疗到90%的患者群体：

我认为考虑这个问题的一种方法是：我们目前正在治疗大约18,000名患者，创造了约30亿美元的收入。当我们进入一个对患者有益的三重世界时，鉴于其价值，我们当然不会预期我们的三重价格与其他药物的价格会大幅下​​降。因此，当我们从18,000人转移到可能65,000或68,000名符合条件的患者时，您可以开始做一些粗略的数学运算，这可能是全世界的样子。

莱顿还阐述了该公司如何学习如何快速使用CF，这应该有助于为其他疾病开发药物：

首先，我们处理经过验证的目标。通过细胞标记物和生物标记物进行临床前开发，它们可以预测临床成功，并且既可以提高我们进入诊所时成功的可能性，又可以加快工作进度。不要在动物模型上花很多时间。我们更快地进入人类。在所有情况下 - 我们将讨论我们的管道 - 我们在临床上有生物标记物，可以预测CF的小型临床试验的早期成功。如您所知，18或20名患者的2期试验几乎告诉我们答案。

期待

管理层重申其对产品收入的指导为34.5亿美元至35.5亿美元。进一步的增长应该来自FDA今年晚些时候6至11岁儿童对Symdeko的预期批准。如果公司能够在英国或法国这样的大型欧洲国家获得报销，那么它将帮助Vertex达到指导的顶峰，或者甚至可以帮助它。

在管道方面，该公司计划决定在本季度推出哪种三联组合，预计将在第三季度提交FDA，随后将在今年晚些时候向欧洲监管机构提交。

虽然所有的眼睛都在三重组合作为下一个大的成长故事，但Vertex确实有进一步开发的药物，包括一种名为VX-150的痛药和VX-814，它治疗一种叫做α-1抗胰蛋白酶缺乏症的遗传性疾病。这两种药物都应该在今年生成数据。

进一步回到诊所，Vertex及其合作伙伴CRISPR Therapeutics正在测试CTX001，这是一种β-地中海贫血的基因编辑治疗，并计划在今年年中开始对镰状细胞病患者进行测试。